患儿家长联名求助，救命药氯巴占，国家准备临时进口！

近年来，罕见病诊疗保障成为国家医改工作的重点之一，国家多措并举着力破解罕见病患者无药可用、用不起药等难题。在2021年12月召开的罕见病大会上，国家医保局副局长李滔指出，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。同时，通过对罕见病药品的医保谈判准入，大幅度降低罕见病用药的价格，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。

此外，在审评审批改革下，新药上市速度大大加快，但在部分疾病领域仍然存在“境外有药、境内无药”的情况，为了满足巨大的临床需求，国家也开辟了新药准入“快车道”，如通过“博鳌乐城国际医疗旅游先行区”和“港澳药械通”新政，可以让境内未上市的境外新药在乐城和大湾区内地九市先行先试。如“港澳药械通”首个试点医院，港大深圳医院引进救治庞贝病和难治性癫痫等药物，填补了区域内罕见病用药空白，为更多的罕见病患者带来了希望。

50家医疗机构拟使用进口氯巴占

3月29日，国家卫生健康委药政司发布了关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告。《氯巴占临时进口工作方案》（征求意见稿）指出，为满足氯巴占临床用药急需，根据《临床急需药品临时进口工作方案》有关规定，制定本方案。

根据《氯巴占临时进口工作方案》，国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，组织拟订药品使用规范和处方资质要求，明确患者知情同意和医生免责要求。

根据新发布的《氯巴占临时进口工作方案》（征求意见稿），进口使用氯巴占有了明确的流程。患者不用再冒着“走私、运输、贩卖毒品罪”等风险私自带药，可以通过医院合法申请使用。

据征求意见稿，在药品使用管理方面，需制定临床技术规范，明确药品的临床诊治用途、患者群体、使用科室及医生名单；建立专项管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师用药行为。

另外，监测记录临时进口药品使用相关的临床诊疗病历及药品安全性、有效性、价格、依从性、不良反应等信息数据，并应当长期保存。若发生严重不良反应，及时通报医疗机构所在省份的药品监督管理部门、卫生健康主管部门、国内药品经营企业。省级药品监督管理部门与省级卫生健康主管部门共同研判临床用药风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。

此次选定的50家氯巴占进口使用的医疗机构条件包括：1.三级医院；2.具有癫痫亚专科或相关专业医生，从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上；3.具有氯巴占临床安全使用规范及应急预案，建立临床、药学、医务多学科诊疗团队。

据报道，罕见癫痫疾病的患儿，会出现反复的癫痫发作；有的患儿每天发作几十次甚至上百次，有的患儿会出现癫痫持续状态，一发作就持续一小时以上甚至更久；有的患儿会因为抢救不及时死去。而氯巴占是一款治疗罕见癫痫疾病的广谱抗癫痫发作药物。

中国抗癫痫协会副会长、重庆医科大学附属第一医院神经内科教授王学峰也曾向媒体指出，氯巴占属于苯二氮卓类药物，通常与其他抗癫痫药物联合应用。“有20%至30%左右的耐药性癫痫病人，临床上常用药没什么效果，医生会探索使用不常用的药，所以氯巴占在难治性癫痫中使用稍多，成人和小孩都会用到，小孩要多得多。”

但值得注意的是，在我国《精神药品品种目录（2013年版）》中，氯巴占是第二类精神药品，在国内未获批准上市销售。2017年，国家禁毒委员会办公室在《关于印发〈100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表〉的通知》中指出，1克氯巴占相当于0.1毫克海洛因。

当然，要彻底解决用药短缺，还是要推动氯巴占在国内上市。

早在2017年，国家卫健委发布关于印发第二批鼓励研发申报儿童药品清单的通知，其中便包括10mg的氯巴占片剂。但目前仍不见国产氯巴占上市。

截至目前，仅有济南科汇医药科技有限公司和宜昌人福药业提交了氯巴占的药品注册申请，申请类型分别为“新药”“仿制”。

据公开信息显示，目前湖北宜昌人福药业有限责任公司已完成“氯巴占片人体生物等效性研究”，国家药监局药品审评中心已承办该药上市申请，这意味着有望迎来国内首款“氯巴占”。