未上市药品进口如何激活
本帖最后由 若曦 于 2021-12-13 22:23 编辑近段时间，多地海关发布了查获氯巴占的新闻，而对需要这种药品的患者而言，自今年7月起，“大量癫痫患儿面临断药危机”。患者“求药”的新闻并不罕见，药品管理法其实也为“临床急需进口少量药品”留出了空间。也就是说，如果相关条款发挥功效，可以缓解不少患者买不到药的困境。一个有待回答的问题是，这一制度是否能落地？
“这个条款使用的情况非常少见”
现行药品管理法为2019年修订，其一大特点就是解决了多起“药神”案中存在的诸多痛点问题，例如，未经批准进口少量境外已合法上市的药品，情节较轻的，可以依法减轻或者免予处罚。
另一关键修改来自第六十五条：医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。
事实上，此前的药品管理法中就存在类似的规定，但审批权限仅限国家药监部门。2019年修订时，国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府被法律授予了审批权限。
“临床急需进口少量药品的审评通道拓宽为部分地区有条件使用境外已经上市药品提供了更方便、合法的路径。”曾参与药品管理法修订的沈阳药科大学教授杨悦撰文道。
北京大学医学人文学院教授王岳告诉记者，这一条款主要针对已在国外上市但在国内未上市的药品，允许以医疗机构为主体向前述主管部门申请批准购入这些药品。也就是说，如果这一条款发挥功效，可以缓解不少患者买不到药的困境.
但从实践上看，药品管理法第六十五条的使用情况颇为受限。“目前看，这个条款使用的情况非常少见”，王岳表示，只有部分三甲医院有过类似的实践。
未上市药品进口政策缺少“细则”难落地
虽然“非常少见”，但通过药品管理法第六十五条引入药品已有先例。北京协和医院院报2019年发表的一篇报道称，该医院通过临时进口途径，解决罕见病肾上腺皮质癌的临床急需药品米托坦片。“这标志着医院在罕见病诊疗和药品保障工作获得重大突破，在国内尚属首次。”
一位了解此事的患者组织负责人表示，为推动米托坦片的“临时进口”，多方投入了大量资源。特别是在医院层面，要从头自己来制定相关的制度。她估计，一家医院现在开始设计政策，可能需要10个月的周期。而且，面对精麻药品，流程可能更复杂。“国家层面应该出一套具体的落地方案。”她表示，缺少政策指引，医院没有动力。
北京协和医院院报也谈到，引进药品经过前期政策咨询、药品供应商寻找药品采购途径、临床需求调研和医院申报资料准备等过程，并由国家政府、卫生行政部门和药品监督部门等多部门近10个月的合力摸索“破冰”。
湖北某三甲医院医生告诉记者，需要紧急进口国内未上市药品的情况，多出现在肿瘤、内科、罕见病等领域，且需要较长的申报及批复时间。“这种药国内需求少，药的研发也没跟上，就需要这种途径。”
在多位业内人士看来，药品管理法第六十五条难以落地的一个关键因素，就是缺少具体的落实政策，政府没有具体细化制度。一位不愿具名的三甲医院儿童神经科医生也表示，他并不了解这一制度，医院以及主管部门也没有鼓励或者引导他们使用这一制度，“没有人特别强调过”。
值得关注的是，氯巴占被列入二类精神药品也可能增加其进口难度。王岳认为，在缺少具体的细则时，医生“肯定更谨慎”。
专家建议各省份明确罕见病药物采购主体
作为未上市药品进口的试点地区，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区有过大量成功案例，但其“申报指南”也将精神类药品排除在申报范围之外。据记者了解，今年曾有医生尝试向乐城申请进口氯巴占等多种药品，但至今未获批复。
为了解决用药难题，王岳建议，应当在各省份设立一到两家三甲医院作为罕见病治疗中心，该中心可以针对罕见病药物作为采购主体，从境外来采购药品。
“落实这条法律至少需要涉及药品监管和医院管理两个部门。”前述患者组织负责人表示，国内的药监和卫健不是一个系统，药监出了一套申请的表格，医院能否直接用，可能要打问号。使用国外已上市但国内未上市的进口药品，说到底是风险谁来承担的问题。她表示，在国内的政策环境下，应该由卫健部门出台医院申办国外已上市药物的申办指南，同时配合药监部门的审批程序来落地这一条绿色通道。
王岳也建议，药品管理法第六十五条的落地政策应该由药监、卫健和医保三个部门联合制定，明确哪些医院成为各省的罕见病治疗中心，并通过药品经营企业统一向国外发出采购订单来统一配送和使用。
焦点
“涉毒”的救命药
根据《中华人民共和国刑法》第三百五十七条规定：本法所称的毒品，是指鸦片、海洛因、甲基苯丙胺（冰毒）、吗啡、大麻、可卡因以及国家规定管制的其他能够使人形成瘾癖的麻醉药品和精神药品。而在我国《精神药品品种目录》中就有氯巴占，被列入第二类精神药品管控。
大多数人或许没有听说过它的名字，但对部分罕见癫痫性脑病患儿而言，它是对症且副作用更小的“救命药”。这是一种在国内未上市的药品，但在全球范围内已应用多年。这意味着，患者要获得氯巴占往往需要从海外代购；但在海关、公安等部门，海外异常流入的氯巴占是需要打击的“毒品”。
仿制药进展
据报道，济南一家药企从十年前开始申请仿制氯巴占，目前正在进行二期临床试验。该公司的夏经理表示，“做这类药品时间比较长，预计还有两年时间做完临床试验，国家药监局批了，药厂才能生产，（价格）肯定要比国外进口便宜。”
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